C’est un vieux rêve: remplacer des gènes défectueux par des variantes saines. Pour ce faire, un nouveau gène doit arriver jusqu’au patrimoine génétique de la cellule. C’est en général réalisé grâce à un virus dont on remplace les gènes et qui remplit sa tâche de manière très ciblée. A ce jour, on compte trois formes de ces thérapies:

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Illustration: ikonaut

C – Cellules visuelles remplacées
Dans la dégénérescence maculaire ou la rétinite pigmentaire, les cellules visuelles rétiniennes perdent leur fonction. Avec un nouveau gène, un institut de l’Université de Bâle a rendu d’autres cellules rétiniennes sensibles à la lumière pour redonner une certaine capacité visuelle au patient. Repris par Novartis, le spinoff Arctos Medical de l’Université de Berne a développé une méthode analogue.

B – Réparation de neurones
Quand les neurones qui commandent les muscles en perdent le contrôle suite à des mutations, cela mène à une atrophie musculaire et, souvent, au décès prématuré. Le spin-off Avrion Therapeutics de l’EPFL et Novartis ont, chacun, développé un traitement pour compenser les gènes défectueux dans la sclérose latérale amyotrophique (SLA) et l’atrophie musculaire spinale. Le premier est encore en phase d’évaluation. Le second (Zolgensma) est déjà sur le marché. Pour des neurones déficients dans la rétine (amaurose congénitale de Leber), il existe un traitement analogue: le Luxturna (Roche).

A – Lymphocytes anticancer
Quand les options de traitement de la leucémie sont épuisées, reste un espoir: les cellules immunitaires (lymphocytes T) d’une patiente peuvent lui être prélevées et dotées d’un récepteur artificiel CAR qui reconnaît alors les cellules malignes. Les cellules CAR-T sont réinjectées pour détruire les néfastes. Novartis et Janssen-Cilag vendent ce type de traitement sous les noms de Kymriah et Carvykti.

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