«Les réglementations peuvent intimider»

Anne Gregor ist Postdoc an der Universitätsklinik für Humangenetik im Inselspital Bern. | Illustration: Klub Galopp

Certaines maladies, même si elles sont rares, n’en constituent pas moins une charge très éprouvante pour les familles touchées. Comme on en compte une grande variété, elles représentent dans leur ensemble une lourde charge pour le système de santé. Dans la majorité des cas, il n’existe que des traitements symptomatiques ou des soins de soutien.

Mon groupe de recherche à l’Hôpital de l’Ile à Berne travaille sur le repositionnement de médicaments. Cela consiste à utiliser des médicaments déjà autorisés pour traiter d’autres maladies. Cette approche présente l’avantage de réduire fortement les coûts de développement, puisqu’elle évite le passage par des études sur l’innocuité à large échelle. Nous avons ainsi pu identifier en laboratoire une nouvelle option thérapeutique pour un groupe de troubles du développement cognitif de natures diverses mais aux causes similaires au niveau moléculaire.

Cependant, le chemin jusqu’à l’application clinique chez les personnes touchées reste un défi, même pour des médicaments identifiés comme prometteurs. Les familles concernées souhaiteraient que les essais cliniques commencent au plus vite, mais les obstacles sont nombreux. Il est souvent difficile de déterminer comment mesurer l’effet d’un médicament, en particulier dans le cas de maladies entraînant des troubles cognitifs. De plus, les exigences réglementaires sont particulièrement élevées pour les patients mineurs.

Le nombre de personnes concernées étant très faible, il faut prévoir des protocoles d’étude alternatifs et décentralisés qui nécessitent parfois des autorisations de plusieurs instances, dans plusieurs pays. Les groupes pharmaceutiques n’ont que peu d’intérêt pour ce type d’étude, les brevets des médicaments en question ayant déjà souvent expiré. Et, dans le contexte académique, les instruments de soutien usuels couvrent mal ces approches. Il en résulte donc des lacunes de financement pour la recherche appliquée.

En tant que jeune chercheuse, voir s’accumuler de tels obstacles peut paraître intimidant de prime abord. Mais il est particulièrement motivant de contribuer au développement de nouveaux traitements et de pouvoir peut-être un jour améliorer ainsi la vie de nombreuses familles touchées durablement.